基因治疗是将人的正常基因或有 治疗作用 的基因通过一定方式导入人体 靶细胞 以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用，从而达到治疗疾病目的的 生物医学 高技术。

2024年1月9日 · 截止目前，（不统计dna疫苗和mrna疫苗在内）目前全球 已有54款基因治疗药物获批上市，其中体外基因疗法17款；基于病毒载体的体内基因疗法16款；小核酸药物19款； …

基因治疗的未来会朝着更安全、更高效的载体工程方向发展，结合多种现有策略，如病毒载体与基因工程技术相结合，针对患者进行个性化基因治疗。 总之，基因治疗的进展为许多迄今无法 …

基因治疗产业链的上游主导病毒载体的生产，是商业化的核心。 基因治疗产品定价高昂， 病毒载体占1/3 研发成本，因此控制病毒载体的生产成本是终端产品合理定价的关键。

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2024年12月16日 · 基因治疗是通过基因转移或基因编辑等方法纠正或补偿缺陷基因，以实现减缓或者治愈疾病目的。 主要用于遗传性肿瘤和恶性肿瘤等治疗，具有针对性强、副作用小和预防 …

2020年11月3日 · 基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。 在过去的几十年里，基因治疗领域在治疗以前无法治疗的遗传疾病 …

2021年2月23日 · 基因治疗的方式大体分为以下三种：一是将正常基因运输到患者体内细胞以替代突变基因；二是激活或敲除细胞内功能异常的突变基因；三是导入新基因到体内以治疗相应疾 …

基因治疗是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗模式，通过基因水平的操作介入和干预疾病的发生发展，进而对疾病进行治疗，已在多种与基因变异有关疾病上显示出治愈的潜力。

基因治疗的概念：是指将正常的或者有治疗作用的 外源基因 插入到 靶细胞 中，修复靶细胞中有缺陷的基因，或者替代有缺陷的基因，从而达到治疗疾病目的的生物医学技术。基因治疗概念有 …