造血干细胞（Hematopoietic stem cell，HSC）基因治疗是治疗造血系统遗传疾病的创新疗法，如镰状细胞病、严重联合免疫缺陷和范可尼贫血等。该疗法通过修饰或引入核苷酸序列到 HSC 基因组来治愈疾病，现有多种技术可实现 HSC 基因组的遗传修饰，包括慢病毒载体 ...