2010年4月,美国食品和药物管理局(FDA)批准了第二种生长激素疗法,专门用于治疗因普拉德-威利综合征(Prader-Willi ...
二Prader-Willi综合征与生长不同的增长模式普拉德-威利综合征(PWS)患儿的生长发育方式与其他儿童不同。PWS患儿生长异常的两个主要原因是:1)出生时身体成分偏斜;2)大多数PWS患儿正常生长所需的某些激素分泌不足。虽然存在个体差异,但对于 ...
Soleno公司治疗Prader-Willi综合征药物审批临近 3月27日,FDA将对Soleno Therapeutics的Prader-Willi综合征(PWS)药物diazoxide choline做出裁决。 Soleno的diazoxide choline ...
公司的主打产品ARD-101旨在靶向苦味受体(TAS2R)以治疗肥胖症及相关疾病,包括多食症、普拉德-威利综合征(PWS)和下丘脑性肥胖症(HO)。在针对PWS患者的小规模开放标签二期研究中,ARD-101显示出良好的安全性和耐受性,并表现出显著的临床活性。InvestingPro ...
但总体而言,该研究为后续更大规模的研究奠定了基础。后续研究人员还完成了一项包含 52 名 PWS 婴儿的欧洲 3 期研究,这些婴儿接受了更长疗程(1 或 2 个月)的 OT 治疗,并将持续跟踪评估,有望进一步验证和拓展本次研究的成果,为 PWS 患者带来更多的希望。