亚型分布： SCA3（马查多-约瑟夫病，MJD）占比最高（15%），尤其在巴西高发； SCA2（11%）集中于古巴、阿根廷和墨西哥； SCA7（4%）在委内瑞拉占主导； SCA10（3%）多见于秘鲁； SCA1（3%）分布较分散。 ?新亚型发现：巴西报道了SCA27B及1例SCA4病例，提示该地区可能 ...

造血干细胞（Hematopoietic stem cell，HSC）基因治疗是治疗造血系统遗传疾病的创新疗法，如镰状细胞病、严重联合免疫缺陷和范可尼贫血等。该疗法通过修饰或引入核苷酸序列到 HSC 基因组来治愈疾病，现有多种技术可实现 HSC 基因组的遗传修饰，包括慢病毒载体 ...