此次，团队采用直接转化策略，无需通过iPSC阶段，而是从体细胞“一步到位”变成运动神经元。优化的转化方案仅需3种转录因子（NGN2、ISL1和LHX3）配合两种促进细胞增殖的基因（编码p53DD和突变型HRAS的基因），即可实现皮肤细胞向运动神经元的高效转化。

麻省理工学院的研究人员设计了一种将皮肤细胞直接转化为神经元的方法，从而消除了产生诱导多能干细胞的需要。这种神经元可用于治疗脊髓损伤或ALS等疾病。 将一种细胞类型转化为另一种类型（例如将皮肤细胞转化为神经元）通常需要先将皮肤细胞诱导为“多能”干细胞，然后再分化为神经元。麻省理工学院的研究人员现在开发了一种简化的过程，绕过了干细胞阶段，直接将皮肤细胞转化为神经元。

研究人员从最初的六种转录因子开始，逐一尝试去除，最终发现三种组合——NGN2、ISL1和LHX3——能够成功完成向神经元的转化。 当基因数量减少到三种时，研究人员可以使用单一改造过的病毒将它们全部输送，从而确保每个细胞正确表达每个基因。 研究人员还 ...