在肿瘤治疗领域，急性髓系白血病（AML）每年新增病例约3.5万例，其中携带IDH2基因突变的患者占据近20%比例。这类患者对传统化疗响应率不足40%，五年生存率始终徘徊在28%以下。当全球医疗界苦寻突破时，一款名为恩西地平的靶向药物横空出世，其临床试验中展现的生存数据让复发难治患者的中位生存期首次突破9个月大关。这场从代谢调控入手的治疗革命，正在重塑血液肿瘤的治疗逻辑。

急性髓系白血病（AML）的分子分型革新了其治疗格局，其中异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）突变约占AML病例的8%-19%。这类突变通过 ...

这表明 GPR30 - AMPK 通路在 Rd 改善 FAO 缺陷和内皮屏障功能障碍中起着关键作用。 AMPK 支持 IDH2 催化的线粒体 NADPH 再生，维持氧化还原稳态：研究发现，高糖会导致 RVECs 中 FAO 受损，进而引起线粒体氧化应激，破坏血视网膜屏障。Rd 能够通过激活 AMPK，促进 FOXO1 核 ...

然而，当 IDH 的 132 位精氨酸（IDH1）或 140、172 位精氨酸（IDH2）发生突变时，就仿佛按下了 “开关”，IDH 开始催化 α- 酮戊二酸生成 D-2-HG。 D-2-HG 大量积累可不是件好事，它会 “捣乱”，竞争性抑制 α- 酮戊二酸 / Fe（I）依赖性双加氧酶家族的酶，进而引发一 ...