转录适应上调杜氏肌营养不良症（DMD）患者的UTRN，这得到了几条证据的支持，包括使用剪接开关反义寡核苷酸诱导DMD基因框外外显子的跳跃。

反义寡核苷酸（ASO）是一种短的合成核酸分子，被设计为与细胞内的目标 mRNA 序列互补，以影响 RNA 加工和/或改变蛋白质表达水平。目前，美国已批准了十几种不同的 ASO 用于治疗各种疾病。 ASO 已成为治疗遗传疾病的一种特别有吸引力的策略。然而，尽管前景 ...

37℃的培养箱中培养这些细胞，并对细胞系进行支原体和短串联重复序列检测。 （四）siRNA 转染和慢病毒感染 GenePharma 设计靶向 SNRPB 的短干扰 RNA（siRNA）和反义寡核苷酸（ASO）序列，靶向 POLD1 的 siRNA 序列来自 Yejinpeng Wang 的研究。BioSune Biotechnology Company 构建 SNRPB ...

导语慢性乙型肝炎（chronichepatitisB，CHB）是由乙型肝炎病毒（hepatitisBvirus，HBV）感染引起的全球重大公共卫生问题，据世卫组织报道，2019年全球约有2.96亿慢性HBV感染者，82万人死于慢性HBV感染导致的肝硬 ...

创新化药指在化学药物研发领域，运用新的化学合成技术、作用靶点发现或新的药物设计理念等，研发出的境内外均未上市的具有全新化学结构和作用机制的化学药品。这类药物通常能治疗现有药物无法有效治疗的疾病，或者在治疗效果、安全性、药代动力学特性等方面较现有药物有 ...

Aligos公司的CHB资产组合包括反义药物、RNAi药物、衣壳组装调节剂等。 tominersen是一种疾病修饰疗法，可减少所有类型亨廷顿蛋白(HTT)的产生，包括 ...

【导读】长链非编码RNA（lncRNAs）是胃癌（GC）发生发展过程中的关键调控因子，并可能成为潜在治疗靶点。1月29日，山东大学齐鲁医院及山东大学基础医学院研究团队共同在期刊《Cell ...

没有更多了 ...

在如今的医疗科技日新月异的环境中，你是否听说过一种被称为核酸药物的新兴力量？它正以其前所未有的能力撬动生物医药的根基，成为人们津津乐道的话题。从新冠疫情中迅速问世的mRNA疫苗，到针对癌症及罕见病的突破性进展，核酸药物如同一把“基因魔剪”，正在重塑我们的健康未来。

通过RNA pull-down实验联合质谱分析与蛋白质免疫印迹实验验证 ... LINC01016增强了胃癌（GC）的迁移和侵袭能力 02 研究人员通过将PCDNA3.1-LINC01016和ASO（反义寡核苷酸）转染到胃癌（GC）细胞中，分别过表达和敲低LINC01016的表达，以阐明LINC01016在GC细胞中失调的影响。

该公司在招股书中表示，研发对于其未来增长及能否于全球生物制药市场保持竞争力至关重要，该公司致力于利用内部研发能力，建立以基于PDGF及RNA的疗法为重点的产品管线。 招股书显示，报告期各期，华芢生物的研发费用分别为0.35亿元、0.40亿元、0.70亿元。