经典先天性肾上腺增生症是指一组遗传性代谢疾病，患者缺乏促进肾上腺激素生产的酶。大约95%的CAH病例是由导致21-羟化酶缺乏的突变引起的。在经典CAH中，这种酶的严重缺乏会导致肾上腺不能产生皮质醇，在大约75%的病例中，会导致醛固酮缺乏。如果不及时治疗，经典CAH可导致患者盐耗、脱水，甚至死亡。糖皮质激素是该疾病的标准疗法。

智通财经APP获悉，亨特布鲁克传媒公司(Hunterbrook Media)表示，Hims & Hers Health(HIMS.US)将成为当选总统唐纳德·特朗普提名马蒂·马卡里(Marty ...

消息面上，美国FDA已拒绝批准该公司用于治疗罕见代谢疾病经典半乳糖血症的govorestat。在一封完整的回应信中，FDA表示，由于申请中存在缺陷，它无法批准该药物。该公司表示，正在审查FDA的意见，并将要求与该机构举行会议，讨论可能重新提交的必要条 ...

智通财经APP获悉，周二，UniQure NV(QURE.US)开盘飙升超121%，一度触发熔断，报14.87美元。消息面上，作为uniQure的再生医学先进疗法(RMAT)Type ...

药物开发商Applied Therapeutics(APLT.US)表示，美国食药物管理局拒绝批准其治疗罕见遗传代谢疾病半乳糖血症药物，为公司第一个商业产品蒙上一层阴影。该公司股价周五跌逾70%。 美国食品药物管理局在给该公司的信中表示，由於某些缺陷 ...

2024年11月30日，美国生物制药公司Applied Therapeutics（APLT.US）在股市开盘时重挫76%，创下了该公司自上市以来的单日最大跌幅。此轮跌幅使得Applied Therapeutics的市值迅速缩水至不足3亿美元，股价仅报2.12美元。造成这一剧烈波动的主要原因是美国食品药品监督管理局（FDA）拒绝了该公司新药govorestat的上市申请，药物用于治疗罕见的代谢疾病— ...

在美国股市的快速变化中，Applied Therapeutics (APLT.US) 于近日经历了剧烈的股价波动。周三该公司在盘后交易中暴跌了78%，股价跌至每股1.89美元，这一下降主要是由于其针对罕见疾病经典半乳糖血症的新药govorestat申请未能获得美国FDA的批准。这一消息对投资者情绪产生了显著影响，因此需要深入分析这一事件的背景、原因及其对市场的潜在影响。 Applied Thera ...

周二，UniQure NV (QURE.US)开盘飙升超121%，一度触发熔断，报14.87美元。消息面上，作为uniQure的再生医学先进疗法 (RMAT)Type b会议的一部分，FDA同意将正在进行的I/II期研究的数据与自然历史外部对照进行比较，可以作为加速批准路径下提交BLA的主要依据，从而避免额外的预提交研究。FDA还同意将cUHDRS作为中间临床终点，并且在脑脊液 ...

周三，Applied Therapeutics (APLT.US)盘后暴跌78%，报1.89美元。消息面上，美国FDA已拒绝批准该公司用于治疗罕见代谢疾病经典半乳糖血症的govorestat。在一封完整的回应信中，FDA表示，由于申请中存在缺陷，它无法批准该药物。

石药集团 (01093.HK) -0.080 (-1.578%) 沽空 $3.49千万; 比率 9.171% 公布，集团授权予Corbus Pharmaceuticals开发的CRB-701 (SYS6002)，已於近日取得美国食品药品监督管理局 ...

【默沙东/科伦博泰ADC疗法首获FDA突破性疗法认定 治疗非小细胞肺癌】默沙东公司(MRK.US)今日宣布，美国FDA已授予在研抗体偶联药物(ADC)sacituzumab tirumotecan(Sac-TMT)突破性疗法认定，用于治疗携带表皮生长因子受体(EGFR)突变的晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌(NSCLC)患者，这些患者的疾病在接受酪氨酸激酶抑制剂(TKI)和含铂化疗后出现进展。Sac ...