在一项新的研究中，来自密歇根大学、丹娜法伯癌症研究院和维也纳医科大学的研究人员发现PDGFRA基因发生DNA改变的高分级胶质瘤肿瘤细胞对药物阿伐替尼（avapritinib）有反应，其中该药物已被美国食品药品管理局（FDA）批准用于治疗PDGFRA外 ...

一项发表在《Cancer Cell》杂志上的研究显示，携带基因PDGFRA DNA改变的高级别胶质瘤肿瘤细胞对药物avapritinib有反应。阿伐替尼，商品名为泰吉华® (AYVAKIT®), 是一款高特异性KIT和PDGFRA激酶抑制剂。该药物已获得美国食品药品监督管理局批准用于治疗携带PDGFRA外显子18突变的胃肠间质瘤以及晚期系统性肥大细胞增多症和惰性系统性肥大细胞增多症。

血脑屏障穿透效能的突破性进展值得特别关注。传统化疗药物如替莫唑胺的血脑屏障穿透率不足20%，而阿伐替尼通过分子量优化和脂溶性调整，在动物模型中显示出血浆与脑脊液浓度比达到1:0.8。这种药代动力学优势使其能在肿瘤微环境维持有效浓度，为持续抑制肿瘤生长创造条件。临床观察显示，接受治疗3个月后完全缓解患者的皮质类固醇停用，印证了药物对脑水肿的调控作用。

脑肿瘤仍然是儿童癌症死亡的最常见原因。特别是小儿高级胶质瘤（pHGG）是一种主要致命的疾病组，诊断后的中位生存时间不到18个月，治疗选择有限。来自维也纳MedUni /维也纳大学医院、丹娜-法伯癌症研究所和密歇根大学医学院的一个研究小组发现，血小板衍生生长因子受体α (PDGFRA)是一种很有前途的治疗方法。这项研究刚刚发表在科学杂志《癌细胞》上。

这种割裂在胶质母细胞瘤（glioblastoma）等高度异质性肿瘤中尤为致命：为何某些携带EGFR基因扩增的细胞疯狂增殖，而另一些PDGFRA突变的细胞却伪装成 ...