该研究是一项单臂、多中心、开放标签的II期注册研究，旨在评估HMPL-453用于治疗伴有FGFR2融合/重排的晚期肝内胆管癌患者的疗效、安全性和药代动力学。研究的主要终点是客观缓解率 (ORR)。次要终点包括无进展生存期 (PFS)、疾病控制率 (DCR)、缓解持续时间 (DoR)和总生存期 (OS)。注册研究阶段共纳入87名患者 。

Cytokinetics正在为aficamten的预期上市做准备，处方药用户费用法案（PDUFA）日期定于2025年9月26日。Morgan Stanley的分析表明，aficamten很可能在年内获得阻塞性HCM的治疗批准。分析师还指出MAPLE-HCM研究的潜在影响，该研究可能使aficamten成为一线治疗方案，并与Bristol Myers ...