你是否曾听说过亨特综合症（MPSII）？这种罕见的遗传性疾病，患者从两岁开始，便可能遭遇内脏功能失调、关节硬化和认知障碍等一系列严峻的健康挑战。最新宣布的研究进展，似乎为这些可怕的症状带来了新的曙光。近日，美国FDA（食品药品监督管理局）已授予Denali Therapeutics公司的tividenofuspalfa（DNL310）疗法突破性疗法认定，这意味着该药物在治疗亨特综合症方面的潜力被广 ...