提高药物评估的可靠性:相比传统动物模型,类器官能够避免跨物种差异带来的局限性。在使用类器官评估ASO疗效时,研究人员发现其结果与患者实际的治疗反应高度一致。这种一致性显著提高了药物筛选的效率,同时减少了临床试验失败的风险。
1978 年,Zamecnik 和 Stephenson 首次证明了反义寡核苷酸抑制病毒复制的能力,1998 年,第一个 ASO 药物 Fomivirsen 获批。同年,RNAi(RNA interference,RNA 干扰 ...