在讨论部分，研究人员指出，他们在 A1AT 缺乏症患者肝脏中发现的 SERPINA1 基因体细胞变异的趋同进化现象，表明这些变异通过减轻 Z-A1AT 聚合物积累和细胞应激，为肝细胞带来了生存优势。这一发现对于目前尚无有效治疗方法的 A1AT 缺乏症来说，具有重要的治疗意义。虽然基于肝脏定向 RNA 干扰的疗法在小鼠模型和初步人体试验中显示出了一定的前景，但针对 A1AT 蛋白 C ...

来自忠北国立大学（Chungbuk National University）药学院和医学研究中心的 Jeong-Su Park 等人在《Experimental & Molecular Medicine》期刊上发表了题为 “A1AT dysregulation of metabolically stressed hepatocytes by Kupffer cells drives MASH ...